La posibilidad de curar a pacientes con SIDA está muy cerca, gracias a las observación realizada por el médico Gero Hütter respecto a un paciente estadounidense que vivía en Berlín, Alemania, a quien le diagnosticaron como HIV+ y con leucemia Mieloide Aguda (LMA), por esta razón se decidió realizarle un Trasplante Alogénico de Médula Ósea (TMO). Este procedimiento consiste en injertar células de Médula ósea de un donante histocompatible al paciente como receptor. Para esto, el equipo médico buscó en un banco de donantes de médula ósea (de Alemania) y encontró 80 coincidencias de histocompatibilidad. En ese momento Gero Hütter, médico a cargo, recordó haber leído sobre cierta mutación en un gen que codificaba para un receptor celular llamado CCR5.

Dicha mutación confiere resistencia ante la infección del VIH. Por lo que investigó cuál de esos 80 donantes potenciales, poseía la mutación en las dos copias de su genoma (tanto en el cromosoma que proviene de la madre como del padre) y encontró un donador con esa característica. Al hacer el trasplante de médula y después de varios meses el paciente se recuperó en su totalidad no sólo de la LMA, sino también de SIDA. Este hallazgo ha sido replicado en el mismo instituto y en otras universidades de Estados Unidos, lo cual ha validado esta terapia de trasplante celular. Sin embargo, con esta estrategia no es posible curar a todos los pacientes con VIH, el problema radica en la histocompatibilidad entre el donador resistente al VIH y el paciente receptor, lo que no siempre se cumple, esta es la principal limitante para que esta tecnología sea implementada en un gran número de pacientes.

Para resolver este problema, científicos canadienses encabezados el Dr. Reza Nazari, de la Universidad de Toronto, desarrollaron una estrategia de terapia genética, en la cual construyeron una seudo-partícula viral que lleva genes que apagan la expresión del gen CCR5. Experimentos en su laboratorio demostraron que cultivos celulares de linfocitos T4 humanos, tratados con esta seudo-partícula viral, se vuelve resistentes a la infección contra VIH. Este hallazgo abre la posibilidad de volver resistentes a cualquier persona aplicando como suero en la sangre usando dicha terapia genética, lo que podría ser aplicada para prevenir la infección por VIH. Si esta tecnología se dirige para destruir específicamente al genoma del VIH, es posible no sólo prevenir que una persona se infecte con el virus, sino que se pueda curar a pacientes con VIH.

Adicionalmente, a la tecnología antes mencionada, en resientes años se desarrolló la edición de genomas. Esta consiste en el descubriendo de una enzima que tiene actividad de nucleasa llamada CAS9, la cual es dirigida al ADN blanco por una ARN guía, que presenta una región invariable del ARN (la cual es fundamental para unirse a CAS9) y una secuencia variable de 20 de bases, cuya función es escoger el ADN blanco donde va a cortar, bajo las reglas del apareamiento de bases de los ácidos nucleicos. Lo anterior está siendo utilizado por varios grupos de investigación en el mundo, para desarrollar diferentes estrategias de terapia genética con el fin de destruir el genoma del virus VIH,  e interrumpir el receptor CCR5 para curar a pacientes con SIDA.

Lo más interesante, es que hay un potencial enorme para la aplicación de este tipo de estrategias para la cura de muchas otras enfermedades genéticas y otras causadas también por agentes virales, tales como aquellas que generan ciertos tipos de cáncer en poblaciones humanas (por ejemplo el cáncer cervicouterino). Sin duda, el avance de las ciencias genómicas es a pasos agigantados y los beneficios en salud se podrán ver en unos cuantos años.

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